ژن‌درمانی به‌کمک کودکان می‌آید

البته این بیماری از جمله بیماری‌های نادر و وراثتی است که تا پیش از پنج سالگی موجب مرگ فرد مبتلا می‌شود. از این‌رو محققان روش‌های درمانی مختلفی را برای این بیماری- که می‌تواند تهدیدی برای کودکان باشد- مورد بررسی قرار داده‌اند. عملکرد بدن مستلزم ایجاد تعادل بین میزان سلول‌های استخوان‌ساز اسکلت و سلول‌هایی است که آنها را تجزیه می‌کند تا بتدریج سلول‌های جدید جایگزین سلول‌های قدیمی شود. در کودکان مبتلا به این بیماری خطرناک سلول‌هایی که باید بافت استخوانی را تجزیه کند بخوبی عمل نمی‌کند و در‌نتیجه در بافت استخوانی فضای کافی برای مغز استخوان و عصب‌ها وجود ندارد. تحت فشار بودن عصب‌های بینایی و شنوایی موجب نابینایی و ناشنوایی کودکان می‌شود، در نتیجه مغز استخوان نمی‌تواند وظایفش را بدرستی انجام دهد و کودک با کم‌خونی شدید و ایجاد عفونت در بافت استخوان جانش را از دست می‌دهد. در حال حاضر فقط از روش پیوند مغز استخوان برای نجات جان بیماران استفاده می‌شود، اما موفقیت این روش درمانی تا حد زیادی به یافتن اهداکننده مناسب با خصوصیات فرد بیمار بستگی دارد و با خطرات احتمالی بسیار زیادی همراه است، اما ژن‌درمانی روشی است که نیازی به اهداکننده ندارد. چراکه در این روش درمانی از سلول‌های بنیادی که از بدن بیمار گرفته می‌شود، برای درمان استفاده می‌شود. اگرچه محققان امیدوارند بتوانند از این روش برای درمان این گروه از بیماران بهره گیرند، اما به نظر می‌رسد لازم است محدودیت‌های بسیاری را در این مسیر از میان بردارند. امروزه در درمان افراد مبتلا به نقص سیستم ایمنی بدن و همچنین بیماران تالاسمی از روش ژن‌درمانی استفاده می‌شود که در بیشتر موارد با موفقیت همراه است. از آنجا‌که ژن‌درمانی از جمله روش‌هایی است که در آن امکان کنترل دقیق محل آزاد شدن ژن‌ها وجود ندارد، همچنان به‌عنوان روشی که می‌تواند با خطراتی برای بیمار همراه باشد، در نظر گرفته می‌شود؛ آزاد شدن ژن‌ها در محل نامناسب یا نادرست. به‌همین‌دلیل اکنون از این روش فقط در درمان می‌تواند فرد را در معرض ابتلا به سرطان خون قرار دهد. به همین دلیل فقط برای درمان بیماری‌های خطرناکی که روش درمانی مناسبی برای آنها وجود ندارد از این روش درمانی استفاده می‌شود.

محققانی که در این زمینه مطالعه می‌کنند، آزمایشاتی را روی بیماران و حیوانات آزمایشگاهی انجام داده‌اند. در مراحل بعدی قرار است این آزمایشات در سطح بیمارستانی روی بیماران انجام شود. احتمال ابتلا به این بیماری در سطح دنیا یک در 300 هزار است. در صورت موفقیت روش ژن‌درمانی می‌توان امیدوار بود کودکان مبتلا به بیماری‌های لاعلاج بتوانند با استفاده از این روش درمانی تحت درمان قرار گرفته و از چنگال مرگ نجات پیدا کنند.