ژن‌درمانی؛ افقی جدید برای درمان بیماری‌ها

ژن‌درمانی از جمله آخرین دستاوردها در زمینه پزشکی است. از این روش‌درمانی برای جبران کمبود یک یا چند ژن ناقص یا معیوب که عامل ایجاد بیماری‌ هستند، استفاده می‌شود. تاکنون از روش‌های مختلفی برای ژن‌درمانی در انسان‌ها استفاده شده است که لازم است تحقیقات بیشتری در این زمینه انجام شود تا بتوان یکی از این روش‌ها را به عنوان بهترین روش برای ژن‌درمانی انتخاب کرد.

کد خبر: ۴۴۴۹۹۱

یکی از مشکلات بیماری‌هایی با منشأ ژنتیک این است که برای درمان آنها، باید سلول‌های اندام‌هایی که نشانه‌های بیماری در آنها ظاهر شده است را تغییر داده و آنها را اصلاح کنیم. دسترسی به همه این سلول‌ها یا تعداد قابل‌توجهی از آنها مستلزم ایجاد مقدمات لازم برای این کار است. از آنجا که در بیماری‌هایی با منشأ ژنتیکی، عامل مولد بیماری یک کد ژنتیکی تغییر یافته است که نقص ناشی از آن تقریبا در همه سلول‌ها یافت می‌شود، درمان این گروه از بیماران با مشکلات و محدودیت‌های بسیاری همراه است.

تحقیقات بسیاری درباره امکان درمان بیماری‌هایی نظیر ایدز و بیماری‌های سرطانی به روش ژن‌درمانی انجام شده است. اگر چه به نظر می‌رسد ژن‌درمانی بتواند روش نهایی برای بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی باشد، اما لازم است تحقیقات بیشتری در این باره انجام شود. در این روش، از نوعی ویروس غده‌ای شکل برای انتقال توالی ژن‌های مستقر روی یک قطعه DNA اصلاح‌شده به داخل بدن استفاده می‌شود. در نخستین مرحله از ژن‌درمانی، توالی از ژن‌ها که می‌توانند نقص ژنتیکی منجر به بیماری را جبران کنند، شناسایی می‌شوند. سپس این توالی از DNA جداسازی شده و تکثیر می‌شود تا مطمئن باشیم DNA کافی برای تغییر ژنتیک در فرد بیمار وجود خواهد داشت.

در بیماری‌های تک‌ژنی که عملکرد یک اندام بخصوص را به طور کامل مختل می‌کنند، لازم است مقدار بیشتری از DNA حاوی توالی ژن‌های ناقص در درمان بیماری مورد استفاده قرار گیرد.

در ویروس غده‌ای‌شکلی که مولد بیماری‌های تنفسی است، تغییراتی ایجاد می‌شود تا به یک عامل غیربیماری‌زا تبدیل شود، سپس از آن به عنوان ناقل توالی اصلاح شده کدهای ژنتیکی استفاده می‌شود. در حقیقت توالی DNA انتخابی برای درمان یک بیماری بخصوص از طریق این ویروس به بدن منتقل می‌شود.

این ویروس پس از ایجاد عفونت ویروسی وارد سلول‌ها شده و در سیتوپلاسم تکثیر می‌شود و به این ترتیب، اطلاعات ژنتیکی جدید به هسته سلول منتقل می‌شود. سلول آلوده که اطلاعاتی ژنتیکی جدیدی را دریافت کرده است، می‌تواند ترکیباتی را که نقصان آنها منجر به ایجاد بیماری در بدن شده است، بسازد. این ترکیبات معمولا پروتئین‌هایی هستند که به دلیل نواقصی که در ساختمان ژنتیکی آنها ایجاد شده در بدن تولید نمی‌شوند. به این ترتیب فرآیند تولید این پروتئین‌ در بدن راه‌اندازی شده و با تکثیر سلولی و نسخه‌برداری از مواد ژنتیکی اصلاح شده در بدن این چرخه، دیگر سلول‌ها را نیز تحت تاثیر قرار می‌دهد. ساخته شدن پروتئینی که عدم تولید آن در بدن منجر به بروز نشانه‌های بیماری می‌شود، عوارض این بیماری ژنتیکی بتدریج از بین رفته و فرد بیمار درمان می‌شود.