گامی نوین در درمان بیماری ویلسون در ایران

مهدی شفیعی اردستانی، عضو هیات علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران در خصوص این طرح افزود: در این تحقیق تلاش شده تا ترکیب جدیدی جهت کاهش تجمع درون سلولی «مس سنتز» شود که افزایش قدرت و توانمندسازی درمان بیماری ویلسون را نیز در پی داشته باشد.

وی با اشاره به اینکه این ترکیب با هزینه‌ی مناسبی قابل تولید است و علاوه بر افزایش قابلیت درمان، کمترین سمیت سلولی را نیز به دنبال دارد، افزود: بر اساس نتایج مطلوب حاصل شده، نانوساختار پیشنهادی می‌تواند به عنوان گزینه‌ مناسبی برای کاهش غلظت مس داخل سلولی و یک عامل درمانی تحقیقاتی جدید در درمان بیماری ویلسون به کار رود.

به گفته شفیعی اردستانی، با توجه به اثربخشی این ترکیب در کاهش غلظت مس داخل سلولی، آزمایش و مطالعات بیشتر و بهینه سازی آن می‌تواند منجر به درمان‌های جدید برای بیماری ویلسون باشد، از این رو، مطالعات در مدل‌های حیوانی، ارزیابی دقیق مکانیسم سلولی و مولکولی، آماده سازی و در نهایت مطالعات انسانی می‌تواند تکمیل کننده‌ی این نتایج باشد.

عضو هیات علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران افزود: ساختار برخی داروها به گونه‌ای است که می‌تواند با یون‌های فلزی، ترکیب شود، دارویی مانند سیپروفلوکساسین نیز با یون‌های فلزی با بار مثبت (مانند کاتیون مس، آهن، روی) ترکیب می‌شود که با تکیه بر این ویژگی، از سیپروفلوکساسین به عنوان عامل درمانی در ترکیب این نانوساختار استفاده شده است.

وی گفت: علاوه بر این سیپروفلوکساسین معمولاً عوارض جانبی خفیفی دارد که با قطع دارو نیاز به هیچ گونه نظارتی بر بیمار نیست. همچنین دندریمر یک پلیمر زیست سازگار و زیست تخریب پذیر است.

عضو هیات علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران با اشاره به اینکه این نانوساختار ابزاری کارآمد است که می‌تواند مولکول‌های دارو را در هسته‌ی خود ذخیره کرده و آن‌ها را به بافت‌های هدف حمل کنند، افزود: اندازه‌ی نانومتری دندریمرها ورود دارو به سلول را تسهیل کرده و علاوه بر این، کاهش حساسیت سلولی به جذب دارو را سبب می‌شود.

شفیعی اردستانی روند مطالعات را توضیح داد وگفت: در این کار،ترکیب دندریمر- سیپروفلوکساسین سنتز و آزمایشات مربوط به تأیید مراحل سنتز و بررسی ساختار، اندازه و بار ترکیب مورد نظر انجام گرفت. در مراحل بعد آزمایشات سنجش سمیت سلولی در دوزهای مختلف ترکیب بررسی شد که دلالت بر عدم سمیت این ترکیب داشت. همچنین تأثیر دوزهای مختلف بر میزان کاهش مس درون سلولی سلول‌های مدل ویلسون بررسی شد.

وی افزود: نتایج حاکی از این است که ترکیب دندریمر- سیپروفلوکساسین تأثیر قابل توجهی برکاهش میزان مس درون سلولی در مقایسه با دی پنی سیلامین دارد.

در این طرح تحقیقاتی، نانوساختار جدیدی پیشنهاد شده که قابلیت درمانی بالایی در مدل کشت سلولی داشته است.

این نانوساختار از نانوحامل پلیمری زیست سازگاری تشکیل شده که نفوذ به درون سلول را بدون ایجاد سمیت و با بازده بالا امکان‌پذیر ساخته است.

بیماری ویلسون یک بیماری ناشی از نقص ژنتیکی است که منجر به تجمع مس در سلول‌های کبدی خواهد شد.

رسوب بیش از حد مس و درمان دیرهنگام آن، بر سیستم عصبی و قرنیه اثرات ناگواری خواهد گذاشت.

در حال حاضر، درمان این بیماری با تجویز داروی دی پنی سیلامین انجام می‌شود. این دارو دارای عوارض جانبی متعدد و اغلب جدی، شامل حساسیت اولیه، بیماری‌های خود ایمنی، مهار سیستم ایمنی، و عوارض جانبی عصبی شدید است.

این تحقیقات حاصل همکاری دکتر مهدی شفیعی اردستانی، عضو هیات علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران، نرگس کریمی، کارشناسی ارشد زیست شناسی، و دکتر پریچهر یغمایی، عضو هیأت علمی دانشگاه آزاد اسلامی واحد علوم و تحقیقات، است.

نتایج این کار در مجله‌ «LETTERS IN DRUG DESIGN & DISCOVERY» (جلد 11، شماره 7، سال 2014، صفحات 908 تا 916) به چاپ رسیده است.(مهر)