دانشمندان برای اولین‌بار موفق به تصحیح کد ژنتیک در انسان بالغ شدند

به گزارش آسوشیتد پرس، در 22 آبان در ایالت کالیفرنیای آمریکا، میلیون‌ها نسخه از ژن صحیح و یک ابزار ژنتیک برای تعویض این ژن جدید با نسخه‌های معیوب، به بیماری به نام مادوکس (Madeux) تزریق شدند. اولین نتایج حدود یک ماه دیگر بررسی می‌شود ولی نتیجه‌ قطعی در مورد این که آیا این روش کارآمد بوده یا نه، تا سه ماه دیگر مشخص خواهد شد. مادوکس 44 ساله، به سندرم هانتر (Hunter Syndrome) ـ نوعی اختلال ژنتیک نادر ـ مبتلاست. این بیماری به صورت ارثی قابل انتقال است و بر اثر حذف یا عملکرد نادرست ژنی که مسئول خُرد کردن مولکول‌های پیچیده به ترکیبات ساده‌تر است، ایجاد می‌شود. تجمع این مولکول‌های پیچیده در بدن ممکن است اثرات مخرب دائم و پیش‌رونده‌ای به‌جا بگذارد.

اگر این دستاورد با موفقیت رو‌به‌رو شود، تأثیر شگرفی در زمینه‌ ژن درمانی خواهد داشت. روش‌های تصحیح ژنی فرعی در تحقیقات بسیاری به کار گرفته شده‌اند. به‌عنوان مثال، محققان توانسته‌اند سلول‌های خاصی را پیش از تزریق به بدن بیماران در آزمایشگاه دستکاری کنند. درمان‌های ژنتیک دیگر، به هیچ عنوان تغییری در دی‌ان‌ای ایجاد نمی‌کنند و تنها در برخی شرایط خاص قابل استفاده هستند و معمولا اثرات آنها موقت است. اگرچه نمی‌توان آینده‌ امیدبخش ژن‌درمانی درون بدن را نادیده گرفت، اما باید به خاطر داشته باشیم تازه در ابتدای مسیر استفاده از این روش درمانی در انسان قرار داریم. نکته‌ مهمی که باید به آن توجه داشت این است که این روش دکمه‌ «لغو کردن» ندارد. هر زمانی که تغییری در کد ژنتیک ایجاد کنیم، دیگر نمی‌توانیم آن را به حالت اولیه‌اش بازگردانیم.

آزمایش‌های متعددی برای بررسی بی‌خطر بودن این روش در نمونه‌های حیوانی انجام شده و محققان بر اساس نتایج آنها در مجموع رویکرد مثبتی به این روش درمانی دارند، اما طبیعتا باید محتاطانه عمل کنند، زیرا با توجه به نوظهور بودن این فناوری، ممکن است عواقبی ایجاد شود که از قبل تصور نشده و آمادگی برای آن فراهم نشده باشد، اما با همه‌ این خطرات، احتمال رهایی از بیماری برای مادوکس آن‌قدر باارزش بوده که حاضر شود به این روش درمانی شانس امتحان بدهد. او در مصاحبه‌ اختصاصی با خبرگزاری آسوشیتد‌پرس گفته: «بسیار مضطرب و هیجان‌زده‌ام. من تمام عمرم منتظر چیزی بودم که شاید بتواند مرا درمان کند. این احتمالا نوعی از خود گذشتگی است، من مشتاقم خطرات این روش را بپذیرم، زیرا امیدوارم این فناوری بتواند به من و سایر انسان‌ها کمک کند.»

ابزار تصحیح ژنی نوکلئازهای انگشتِ روی (Zinc Finger Nucleases) نام دارند. روش استفاده از آنها به این صورت است که ژن جدید و دو پروتئین انگشتِ‌روی به داخل ویروسی بی‌خطر فرستاده می‌شوند. این ویروس در بدن به سمت سلول‌های خاص (که در این آزمایش کبد است) رفته و وارد آنها می‌شود. سلول‌ها از پروتئین‌های انگشتِ روی نسخه‌برداری کرده و رشته دی‌ان‌ای در همین مرحله برش می‌خورد و ژن جدید جایگزین می‌شود. طبق گفته‌ پزشکان، مادوکس برای رهایی کامل از این بیماری، تنها به تغییر یک درصد از کل سلول‌های کبد خود نیاز دارد.

منبع: IFL Science

مترجم: عسل اخویان طهرانی